干细胞作为我们人体的原始细胞，它具有自我更新复制的能力，以及增殖和多向分化的潜能，可产生多种组织器官的功能细胞。此外，干细胞还具有归巢性和迁移性，它就像安装上了GPS，在人体内自动“导航”到受损的组织器官进行修复。
上述干细胞的这些特点，使其当之无愧地成了“人体修理工”，未来有望成为修复受损或先天缺陷的组织器官的一把好手。今天，万海君就来向大家分享一些干细胞修复受损或先天缺陷的组织器官的研究与应用。
修复面部缺陷
在全球所有新生婴儿的出生缺陷中，腭裂和面部麻痹之类的面部缺陷高达1/3，而且这些面部缺陷还是婴儿死亡的主要原因。修复新生婴儿面部缺陷，成了当前医学界亟待解决的一个重大课题。
在一项新研究中，英国和西班牙的研究人员发现，神经嵴细胞这种形成面部特征的胚胎干细胞，使用一种意想不到的机制，从头部后面移动到前面，从而定植在面部中。这一发现可能有助于了解面部缺陷是如何形成的，从而让人们更接近一步修复胚胎中的颅面畸形。相关研究论文已于年10月19日发表在国际权威学术期刊《科学》上。
“通过阐明面部是如何产生的，我们能够开始研究这个过程如何不完全或不同地发生从而导致面部缺陷，并希望找到阻止这些有害缺陷产生的方法。”该研究论文的第一作者为伦敦大学的AdamShellard说。
上面这项研究尚处于临床前研究阶段，应用于临床治疗尚待时日。不过，你也别灰心，应用干细胞治疗兔唇的干细胞修复面部缺损的技术已经开始进行临床试验了。
兔唇的学名叫“唇裂”，它是一种口腔颌面部的先天性发育畸形，其显著表现为上唇开裂、鼻部塌陷。病因可能是胎儿在母体内发育过程中受到某些因素的影响，造成头面部软组织的发育障碍。
治疗唇腭裂，目前全球普遍认同的是综合序列治疗方案。首先是正畸治疗，为修复创造有利的硬组织条件。常规唇腭裂修复术一般安排在患儿出生后3-6个月，还可根据情况择机安排二次手术。
然而，医学界认为唇腭裂手术可能会抑制患者面部的生长发育，比如，对颌骨和牙槽骨的发育等就会产生一定的抑制作用。好在，最新研究表明，使用从脐带血中提取的干细胞，有助于减少唇腭裂患儿所需的手术次数。
哥伦比亚的研究人员，年10月在《颅面外科杂志》发表的一项研究表明，脐带血干细胞能帮助婴儿唇腭裂的修复，减轻炎症反应，改善瘢痕形成。
在该研究中，干细胞治疗组9名新生患儿，其中5人只有唇裂，4人伴有腭裂。9名患儿在年至年，通过产前超声确诊为唇裂或唇腭裂，进入干细胞组（治疗组）。另有9名病情相近的患儿则加入对照组，接受除干细胞以外的其他治疗措施。
干细胞治疗组9名患儿出生后脐带和胎盘中的血液（脐带血）被收集，其中至少3名患儿的脐带也被保留了下来。研究者从中分离出干细胞，经过处理后分管冷冻保存，以备后期的多次手术时使用。
在患儿出生后的最初几个月，让患儿接受非手术性的鼻牙槽骨塑形措施（类似牙齿矫正器），以对齐上颌的软组织。在患儿4-6个月大时，干细胞被解冻，被放置进连接上颌间隙的软组织中。该手术与唇腭裂成形术同时进行，一小片可吸收明胶海绵被用来作为支架引导新骨在腭裂处的生长。
该研究最长随访时间为10年，平均随访时间为4年，其中有3人在1岁左右还接受了第二次治疗。首次治疗注射的总有核细胞数是19.92X10^6，干细胞平均数量是9.76X10^4。在最新入组的两个患儿身上，研究者还加大了干细胞剂量。
随访结果表明，干细胞治疗组患者唇部软组织炎症反应较轻，瘢痕肥大较少，术后无上颚瘘或裂开，软硬腭间纤维化程度较轻。统计学分析表明，与对照组相比，干细胞组唇部炎症过程的改善，差异有统计学意义。
两组腭裂宽度无明显差异。早期使用腭板和持续维护这些设备有助于充分发育腭板，使用干细胞可能是加速这一过程的有利因素。论文作者因此认为，干细胞将会成为唇腭裂的治疗方案中的一个重要部分。
英国每日科学网在报道上述研究时，还附带报道了另一个特别的案例。一个女婴的唇腭裂涉及到牙齿生长的骨骼区域。经过手术及干细胞治疗，她的腭裂闭合，新骨的长出为正常的牙齿萌出提供了良好的位置和支撑。
患者5岁时的影像学检查显示，下颌骨裂处的厚度良好。手术的成功意味着她以后可能不再需要手术了，这也是干细胞治疗的一个主要优势，避免后期的骨移植手术，减少手术对颌骨发育带来的干扰。
骨移植手术目前是唇腭裂治疗的标准技术，不仅可能会对面部发育产生影响，而且需要从孩子身体其他部位（通常是臀部）取出骨骼，还有潜在的并发症，使患儿不得不接受多次额外的手术。
这项研究首次将干细胞治疗作为婴儿腭裂修复手术的一部分。不过，研究人员指出，患者需要进一步的随访观察，以确保上颌骨有足够的骨厚度。研究人员强调，目前还需要在大样本中进一步研究评估这项干细胞技术，其中就包括确认骨形成是否源于干细胞。
修复先天性心脏缺陷
先天性心脏病是出生缺陷相关疾病和死亡的主要原因。据统计，先天性心脏病的发生概率为百分之一，在这些婴儿中，25%需要在第一年内进行手术。目前改善先天性心脏病的方法有植入人造或生物瓣膜、支架或贴片。但是这些方法具有局限性，例如患儿对植入物的排斥、炎症、血栓以及植入物无法随着患儿生长而扩张等，患儿为此可能需要接受多次手术才能维持生命。
英国布里斯托大学布里斯托心脏研究所的研究人员，年3月研究发现，间充质干细胞可能是新一代移植物的关键，可以减少某些先天性心脏病患儿的手术次数。研究人员利用间充质干细胞来开发了一种细胞移植物，这种移植物有望在儿童的心脏组织中成长。这就意味着，利用这种移植物，患者的心脏可以在一次手术中就能修复，而不需要反复进行多次手术。
先天左心发育不良综合征（HLHS）是一种病死亡率非常高的先天性心脏缺陷，如果不及时接受治疗，患儿平均存活期只有4-5天，多数患儿会在48小时后离开这个世界。患有这种出生缺陷的患儿，左心室很小，不能将富氧的血液输送到全身。因此，患儿出生后就会出现进行性发绀、气促或呼吸困难和心力衰竭等表现。
治疗先天左心发育不良综合征，目前最常用的治疗手段是通过手术让右心室来承担两个心室的工作，但即使手术成功，增加了工作量的右心室也会导致严重的“磨损”，不堪重负。最终的解决办法只能采用心脏移植。但是，心脏源稀少，手术难度也很高，术后排异等问题也不容忽视。
美国一位叫Josue男婴，患有先天左心发育不良综合征，他年仅4个月时，医院准备接受人生第二次手术治疗。但按照当时的情况，现有的治疗手段用在他身上有一定难度。他父母找到了美国马里兰大学医学中心的SunjayKaushal博士，想尝试干细胞治疗。
年11月28日，在马里兰大学医学中心的手术室中，Josue躺在手术台上，接受了他人生的第二次手术。SunjayKaushal博士和SiM.Pham医生为他的心脏注射了干细胞，利用干细胞的分化作用，增加心肌细胞，让右心“变强”，这样Josue就无需移植心脏，他可以获得更高的生存率和生存年限，更好地活下去。
修复食管闭锁的缺陷
先天性食管闭锁是一种危及生命的严重畸形，可在胎儿20周时进行早期诊断。据统计，我国食管闭锁的发生率为1：（-），占消化道发育畸形的第三位。食管闭锁主要表现为食道上段与胃部不连，使人难以下咽，从而导致窒息和肺炎等其他严重的问题。
据英国媒体报道，英国医生曾在全球进行首次尝试，利用基于干细胞的猪器官来治疗新生儿食管闭锁。医院的医生们提取了新生婴儿的干细胞，并利用这些干细胞对猪的食管道进行“修饰”，以防止移植器官与新生儿发生排斥。
具体来说，研究人员先将猪器官中的所有细胞清除，并在“空的”器官内诱导新生儿肌肉或残余食道干细胞以及母体羊水细胞生成食道组织。整个组织工程大概需要8周。该研究团队希望在2-3个月内，将这些改良的器官植入新生儿体内，以修复食管闭锁的缺陷。医生们希望该手术能够显著减少长期并发症的危险。
年，该研究团队曾为11岁的严重气管缺陷男孩实施了干细胞移植，这也是全球首例干细胞移植治疗气管缺陷。研究人员用患者自身的干细胞诱导培养成气管组织，并移植至患者身上，以让他更容易呼吸。
2年后，国际著名医学期刊《柳叶刀》报道了该案例的后续跟踪结果，移植的器官并未在患者身上发生排斥反应，这名少年已经能够正常生活，并且不需要任何的抗排斥治疗。《柳叶刀》为此呼吁开展更多的研究，以加速移植器官结构刚度的形成以及增加移植器官的可用性和有效性。
修复脊髓脊膜突出
脊髓脊膜突出是最常见也是最严重的一种脊柱裂，是一种由脊骨形成不完全而导致的神经管畸形。大多数脊髓脊膜突出的儿童都存在脑损伤的风险，这主要是因为脑中积聚了过多的液体。这些患儿还常常会出现膀胱或肠道损失、腿部或足部失去知觉、双腿瘫痪等症状。
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